Şiddetli ve tedaviye dirençli otoimmün hastalıklarda CAR-T
hücre tedavisinin kullanımına ilişkin uluslararası uzlaşı önerileri
güncellendi.
The Lancet Rheumatology dergisinde yayımlanan 2026
önerileri, 31 uzmandan oluşan uluslararası ve multidisipliner bir grup
tarafından hazırlandı.
Öneriler; EBMT, ISCT ve JACIE tarafından, EULAR ve ECTRIMS
temsilcilerinin katkılarıyla geliştirildi ve 2024 yılında yayımlanan ilk iyi
uygulama önerilerini güncelledi.
Yeni çerçeve; romatolojik, nörolojik, hematolojik ve pediatrik
hastalıkları kapsarken hasta seçimi, tanısal değerlendirme, tedavi planlaması,
klinik yönetim, takip ve bağışıklık izlemi konusunda yol gösteriyor.
Standart tedaviye
rağmen ilerleyen hastalarda düşünülebilir
Uzlaşıya göre CAR-T hücre tedavisi, uygun standart
tedavilere rağmen aktif veya ilerleyici seyreden ağır otoimmün hastalığı
bulunan kişilerde değerlendirilebilir.
Uzmanlar, mümkün olduğunda tedavinin klinik araştırmalar
kapsamında uygulanmasını öneriyor.
Klinik araştırmaya erişimin olmadığı durumlarda ise kararın,
otoimmün hastalık uzmanları ile hematoloji veya hücresel tedavi uzmanlarının
dahil olduğu belgelenmiş multidisipliner bir değerlendirme sonucunda verilmesi
gerektiği belirtiliyor.
Tedavinin ayrıca deneyimli merkezlerde, tercihen immün
efektör hücre tedavileri konusunda FACT/JACIE akreditasyonuna sahip
kuruluşlarda uygulanması öneriliyor.
Her hastalık için
ayrı değerlendirme gerekiyor
Uzmanlara göre otoimmün hastalıklar organ tutulumu, eşlik
eden hastalıklar ve daha önce kullanılan tedaviler açısından büyük farklılık
gösterebildiği için hastalığa özgü değerlendirme ve izlem önemini koruyor.
Uzlaşı koordinatörleri Raffaella Greco ve Dominique Farge,
CAR-T hücre tedavisinin şiddetli ve dirençli otoimmün hastalıklarda önemli yeni
bir yaklaşım olarak ortaya çıktığını ancak alanın hızla gelişmeye devam
ettiğini belirtti.
Uzmanlar, dikkatli hasta seçimi, multidisipliner yönetim ve
uzun süreli takibin kritik olduğunu vurguladı.
Tedavi öncesi ve
sonrası izlem öne çıkıyor
Önerilerde CAR-T hücre infüzyonu öncesi ve sonrasındaki
süreçlere özel önem veriliyor.
Tanısal değerlendirme, tedavi planlaması, bağışıklık izlemi
ve tedaviye bağlı toksisitelerin yönetimi temel başlıklar arasında yer alıyor.
Uzmanlar ayrıca CAR-T tedavisine bağlı gelişebilecek
inflamatuvar komplikasyonların, altta yatan otoimmün hastalığın ilerlemesi veya
alevlenmesinden ayırt edilmesi gerektiğini belirtiyor.
Bu ayrımın yapılabilmesi için hematoloji, hücresel tedavi ve
otoimmün hastalık ekiplerinin yakın iş birliği öneriliyor.
Uzun dönem kayıt ve
takip önerisi
Uzlaşı grubuna göre uzun dönem takip ve sistematik veri
toplanması öncelikli alanlar arasında bulunuyor.
CAR-T hücre tedavisi uygulanan hastaların EBMT Kayıt
Sistemi’ne bildirilmesi güçlü biçimde tavsiye ediliyor.
Bu kayıtların uzun dönem sonuçlar, yanıtın ne kadar sürdüğü
ve geç dönemde ortaya çıkabilecek toksisitelerin daha iyi anlaşılmasına katkı
sağlaması amaçlanıyor.
EBMT kayıt sisteminin, otoimmün hastalık nedeniyle CAR-T
tedavisi alan kişilerin izlenmesini destekleyecek şekilde genişletildiği
belirtildi.
Çocuklar ve ergenler
için ayrı öneriler
Kanıtların daha sınırlı olduğu çocuk ve ergen hastalar için
de özel öneriler hazırlandı.
Bu grupta yapılacak multidisipliner değerlendirmede
hastalığın şiddeti, önceki tedaviler, organ hasarı, gelişim, doğurganlık, yaşam
kalitesi ve uzun süreli bağışıklık baskılayıcı tedavilerin etkilerinin birlikte
ele alınması öneriliyor.
Gelişmekte olan bir
alan
Uzmanlar, bazı standart tedavilere yanıt vermeyen hastalarda
erken klinik deneyimlerin umut verici sonuçlar gösterdiğini ancak CAR-T hücre
tedavisinin otoimmün hastalıklardaki kullanımının halen gelişmekte olan bir
alan olduğunu vurguladı.
Gelecek araştırmalar için daha büyük kontrollü klinik
çalışmalar, yanıt ve toksisite biyobelirteçleri, yeni CAR hedefleri ve tedaviye
erişimi artıracak stratejiler öncelikler arasında gösterildi.
2026 önerilerinin, yeni kanıtlar ve klinik deneyimler ortaya
çıktıkça güncellenmeye devam edecek “yaşayan” bir rehber olarak tasarlandığı
belirtildi.
Kaynak: Medimagazin
