ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), obinutuzumab etken maddesini içeren Gazyva enjeksiyonunu, sık tekrarlayan veya steroide bağımlı, çocukluk başlangıçlı idiyopatik nefrotik sendromu bulunan ve remisyonda olan 2 yaş ve üzerindeki çocuklar ile yetişkinlerde nüks riskini azaltmak amacıyla onayladı.

Gazyva daha önce belirli kanserlerin tedavisinde ve standart tedavi alan aktif lupus nefriti bulunan yetişkinlerde kullanılmak üzere onaylanmıştı.

İdiyopatik nefrotik sendrom nedir?

İdiyopatik nefrotik sendrom, nedeni bilinmeyen bir böbrek hastalığı olarak tanımlanıyor.

Hastalarda yüksek miktarda protein idrarla kaybediliyor. Bu durum kandaki albümin düzeylerinin düşmesine ve sıklıkla şişliğe yol açıyor.

İdiyopatik nefrotik sendrom ayrıca yüksek kolesterol, enfeksiyonlar ve küçük kan damarlarını tıkayabilen kan pıhtıları gibi komplikasyonlara neden olabiliyor.

Hastalık, çocuklarda nefrotik sendromun en yaygın nedeni olarak görülüyor ve genellikle 2-7 yaş arasında başlıyor.

Yıllık görülme sıklığının 100 bin çocukta 1 ila 4 arasında olduğu, bu oranın yaş, ırk ve coğrafi bölgeye göre değişebildiği belirtiliyor.

Faz 3 çalışmada 85 hasta değerlendirildi

Gazyva’nın etkinliği ve güvenliliği, INSHORE adlı faz 3, randomize, kontrollü, açık etiketli ve çok merkezli çalışmada değerlendirildi.

Çalışmaya, çocukluk başlangıçlı, sık tekrarlayan veya steroide bağımlı idiyopatik nefrotik sendromu bulunan 2 yaş ve üzerindeki 85 hasta dahil edildi.

Hastaların çalışmaya giriş sırasında tam remisyonda olması, yani şişlik bulunmaması ve idrar protein düzeylerinin normal aralıkta olması gerekiyordu.

Katılımcılar rastgele iki gruba ayrıldı. Bir gruba hastanın kilosuna göre belirlenen dozda Gazyva, 1. ve 15. günlerde, ardından 24. ve 26. haftalarda intravenöz olarak uygulandı.

Diğer gruba ise standart tedavilerden biri olan mikofenolat mofetil ağızdan günde iki kez verildi.

Tedavi grubunda hedefe ulaşma oranı yüzde 73 oldu

Çalışmanın birincil sonlanım noktası, 52. haftada ilk sabah idrarındaki protein-kreatinin oranının 0,2 g/g veya altında olması ve 8. haftadan 52. haftaya kadar nüks görülmemesi olarak belirlendi.

Bu hedefe ulaşan hastaların oranı, Gazyva grubunda standart tedavi grubuna kıyasla anlamlı derecede daha yüksek bulundu ve yüzde 73 olarak bildirildi.

Hepatit B reaktivasyonu ve ciddi beyin enfeksiyonu için uyarı

Gazyva’nın ürün bilgisinde, hepatit B virüsü reaktivasyonu ve bağışıklık sistemi zayıflamış kişilerde görülebilen nadir ve ciddi bir beyin enfeksiyonu olan progresif multifokal lökoensefalopati için kutulu uyarı bulunuyor.

İdiyopatik nefrotik sendrom hastalarında en sık görülen yan etkiler enfeksiyonlar, infüzyonla ilişkili reaksiyonlar ve enfeksiyonlarla savaşan bir tür beyaz kan hücresinin sayısının azalması olarak tanımlanan nötropeni oldu.

Kaynak: Medimagazin