ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), nadir görülen otoimmün hastalık dermatomiyozitin tedavisinde önemli bir karara imza attı. Brepocitinib etken maddeli Lisraya, yetişkin dermatomiyozit hastaları için FDA tarafından onaylanan ilk oral tedavi oldu. Faz 3 çalışmasında tedavinin kas fonksiyonu ve deri bulgularında iyileşme sağladığı, bazı hastalarda kortikosteroid kullanımının azaltılmasına olanak verdiği bildirildi.
Dermatomiyozit tedavisinde uzun yıllardır sınırlı olan
tedavi seçeneklerine yeni bir ilaç eklendi. FDA, yetişkin dermatomiyozit
hastalarının tedavisinde brepocitinib etken maddeli Lisraya tabletlerine onay
verdi.
Karar, dermatomiyozit için FDA tarafından onaylanan ilk oral
tedavi olması açısından önem taşıyor.
Dermatomiyozit; bağışıklık sisteminin başta kas ve deri
olmak üzere çeşitli dokuları hedef aldığı, ilerleyici kas güçsüzlüğü ve
karakteristik deri bulgularıyla seyreden nadir bir otoimmün hastalık olarak
biliniyor.
241 hastalık Faz 3
çalışması
Tedavinin etkinliği ve güvenliliği, 241 yetişkin
dermatomiyozit hastasının katıldığı randomize, çift kör, çok merkezli ve
plasebo kontrollü Faz 3 çalışmasında değerlendirildi.
Hastalar 52 hafta boyunca günde bir kez 30 mg brepocitinib,
15 mg brepocitinib veya plasebo almak üzere gruplara ayrıldı.
Çalışmanın temel değerlendirmesinde kas gücü, fiziksel
fonksiyon, deri ve diğer hastalık aktiviteleri, kas enzimleri ile hekim ve hasta
değerlendirmelerini kapsayan Total Improvement Score (TIS) kullanıldı.
FDA'nın açıkladığı sonuçlara göre günde 30 mg brepocitinib
kullanan hastalarda 52. haftadaki ortalama TIS skoru plasebo grubundan daha
yüksek bulundu.
Tedavi grubunda fiziksel fonksiyon ve deri hastalığı
aktivitesinde de iyileşme gözlenirken, hastaların 48. haftaya kadar
kortikosteroid kullanımını azaltabilme olasılığının daha yüksek olduğu
bildirildi.
Bağışıklık sistemindeki JAK yolaklarını hedefliyor
Brepocitinib, bağışıklık ve inflamatuvar yanıtların
düzenlenmesinde rol oynayan JAK/TYK2 yolaklarını inhibe ederek etki gösteriyor.
Bu mekanizma sayesinde kas ve derideki inflamatuvar sürecin
azaltılması amaçlanıyor.
FDA'nın açıklamasına göre tedavi sırasında en sık bildirilen
advers reaksiyonlar arasında üst solunum yolu enfeksiyonu, baş ağrısı,
yorgunluk, idrar yolu enfeksiyonu ve bulantı bulunuyor.
Bununla birlikte ilacın ciddi enfeksiyonlar, maligniteler,
majör kardiyovasküler olaylar ve tromboz gibi ciddi risklere ilişkin kutulu
uyarı taşıdığı belirtiliyor.
FDA, ilaca daha önce Yetim İlaç (Orphan Drug) ve Öncelikli
İnceleme (Priority Review) statüsü vermişti.
Yeni onay ABD'deki yetişkin dermatomiyozit hastalarını
kapsıyor; ilacın farklı ülkelerdeki ruhsat ve kullanım durumu ilgili ulusal
düzenleyici otoritelerin kararlarına bağlı bulunuyor.
Kaynak: Medimagazin
