ABD'li biyoteknoloji şirketi Life Biosciences, yaşa bağlı görme kaybını geri çevirmeyi amaçlayan deneysel gen tedavisini ilk kez bir hastaya uyguladı. Bilim dünyasında büyük ilgi uyandıran çalışma, bazı araştırmacılar tarafından çığır açıcı olarak değerlendirilirken, bazı uzmanlar ise yüksek riskler taşıdığı uyarısında bulunuyor.
Yaşlanmanın etkilerini hücresel düzeyde tersine çevirmeyi
hedefleyen ve uzun süredir merakla beklenen klinik araştırma resmen başladı.
ABD merkezli biyoteknoloji şirketi Life Biosciences, yaşa bağlı görme kaybını
tedavi etmeyi amaçlayan deneysel gen tedavisi ER-100'ün ilk hastaya
uygulandığını duyurdu.
Tedavinin temel amacı, retina ganglion hücrelerinde üç
farklı geni aktive ederek bu hücreleri daha genç bir duruma geri döndürmek.
Beyin ile göz arasındaki iletişimi sağlayan bu sinir hücreleri doğal olarak yenilenemiyor.
Glokom gibi hastalıklar nedeniyle zarar gördüklerinde ise kalıcı görme kaybı
ortaya çıkabiliyor.
ER-100 Görme Kaybını Geri Kazandırabilir Mi?
Araştırmacılar, tek bir gen tedavisi enjeksiyonu ve birkaç
haftalık antibiyotik kullanımının görmeyi koruyabileceğini ya da kısmen geri
kazandırabileceğini umuyor.
Harvard Üniversitesinde görev yapan genetik uzmanı ve Life
Biosciences'ın kurucu ortaklarından David Sinclair, çalışmanın yaşlanma
biyolojisi açısından önemli bir dönüm noktası olduğunu belirterek,
"Araştırmalarımız yaşlanmanın büyük ölçüde geri döndürülemez hasardan
değil, epigenetik bilginin kaybından kaynaklandığını gösterdi. Bu klinik çalışma,
bu bilginin yeniden kazanılmasının insan hastalıklarını iyileştirip
iyileştiremeyeceğini test etmek için ilk fırsatı sunuyor" dedi.
Sinclair ve ekibi, 2020 yılında farelerde yaptıkları
deneylerde yaşlı hücreleri kısmen yeniden programlayarak daha genç hücreler
gibi davranmalarını sağlayabildiklerini açıklamıştı.
FDA Onayı Sonrası İnsan Denemelerine Geçildi
Life Biosciences tarafından geliştirilen ER-100, 15 Ocak'ta
ABD Gıda ve İlaç Dairesinden (FDA) ilk klinik deneme onayını aldı.
Tedavi, yaşlanmayla birlikte DNA üzerinde biriken kimyasal
işaretleri sıfırlamayı hedefliyor. Bunun için hastanın vücuduna enfeksiyon
oluşturma yeteneği bulunmayan özel bir virüs enjekte ediliyor. Bu virüs, retina
ganglion hücrelerine genetik talimatlar taşıyarak üç farklı proteinin
üretilmesini sağlıyor.
Söz konusu genler yalnızca belirli bir antibiyotik
kullanıldığı sürece aktif hale geliyor. Katılımcı antibiyotiği bırakırsa genler
de devre dışı kalıyor. Klinik araştırmaya göre tedavi, kişinin mevcut genetik
yapısını değiştirmiyor.
Uzmanlar Risklere Dikkat Çekiyor
Araştırma, yaşlanma karşıtı tıp alanında büyük heyecan
yaratırken, bazı bilim insanları uygulamanın önemli riskler taşıdığı görüşünde.
Kaliforniya Üniversitesi Davis Kampüsü'nden kök hücre
biyoloğu Paul Knoepfler, tedavinin glokomun temel nedenlerinden biri olan göz
içi basıncını düşürmediğine dikkat çekerek, elde edilecek olası iyileşmenin
kalıcı olmayabileceğini savundu.
Uzmanlar ayrıca gen ifadesinin değiştirilmesinin bazı
hücrelerin kanserleşmesi gibi bilinen ve henüz bilinmeyen riskler
taşıyabileceğini belirtiyor.
Knoepfler, daha önce yaptığı değerlendirmede, "Bir kök
hücre biyoloğu olarak yeniden programlama çalışmalarını son derece ilgi çekici
buluyorum. Ancak gerçekçi olmak zorundayız. Pek çok şey ters gidebilir."
ifadelerini kullanmıştı.
İlk Çalışma 18 Katılımcıyla Yürütülecek
İlk insan çalışmasında açık açılı glokom hastası 12 kişi
tedavi edilecek. Daha sonra optik sinir hasarı bulunan nonarteritik anterior
iskemik optik nöropati (NAION) hastalarından en fazla 6 kişi daha araştırmaya
dahil edilecek.
Katılımcılar en az beş yıl boyunca takip edilecek.
Araştırmacılar, hastaların tedaviye verdiği yanıta göre doz seviyelerini
kademeli olarak ayarlayacak.
Çalışmanın temel amacı güvenliği değerlendirmek olsa da,
tedavinin görme fonksiyonları üzerindeki ilk etkilerine ilişkin veriler de
paylaşılacak.
Yaşlanma Gerçekten Tersine Çevrilebilir Mi?
ER-100'ün retina ganglion hücrelerinde gerçekten yaşlanmayı
tersine çevirip çeviremeyeceği henüz bilinmiyor. Üstelik bilim insanları
yaşlanmanın nasıl ölçülmesi gerektiği konusunda da tam bir fikir birliğine
sahip değil.
David Sinclair'in yaşlanma teorileri geçmişte bazı
araştırmacılar tarafından eleştirilmişti. Bu nedenle ER-100 klinik çalışması
yalnızca yeni bir tedavinin değil, aynı zamanda yaşlanma biyolojisine ilişkin
önemli bir bilimsel yaklaşımın da ilk büyük sınavı olarak görülüyor.
Araştırmanın ilk sonuçlarının, hem tedavinin güvenliği hem
de yaşlanma karşıtı tıp alanının geleceği açısından önemli ipuçları vermesi
bekleniyor.
Kaynak: Medimagazin