ABD Gıda Ve İlaç Dairesi (FDA), Spinal Müsküler Atrofi (SMA) Tedavisinde Kas Kaybını Doğrudan Hedefleyen İlk İlaç Olan Isembyld'ı Onayladı. Mevcut SMN2 Hedefli Tedavileri Alan 2 Yaş Ve Üzerindeki Hastalarda Kullanılabilecek İlaç, Klinik Çalışmada Motor Fonksiyonlarda Anlamlı İyileşme Sağladı.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), spinal müsküler atrofi (SMA) tedavisinde apitegromab-mstn etken maddesini içeren Isembyld adlı enjeksiyonluk ilaca onay verdi.
İlaç, halihazırda SMN2 hedefli tedavi alan 2 yaş ve
üzerindeki çocuklar ile yetişkinlerde kullanılabilecek.
Isembyld, SMA'da kas kaybını doğrudan hedefleyen ilk onaylı
tedavi olma özelliğini taşıyor. Mevcut tedavilerle birlikte kullanılarak hastalığın
önemli bir boyutu olan kas kaybını ele almayı amaçlıyor.
SMA'da kas kaybını
hedefliyor
SMA, yaklaşık her 10 bin canlı doğumdan birinde görülen,
nadir ve ilerleyici bir nöromüsküler hastalık. Bebek ölümlerinin önde gelen
genetik nedenleri arasında yer alıyor.
Hastalık, motor nöronların hayatta kalması için gerekli
proteinin üretilememesine yol açan SMN1 genindeki bozukluktan kaynaklanıyor. Bu
durum, ilerleyici kas güçsüzlüğüne ve kas kaybına neden oluyor.
Yedek gen olan SMN2 ise genellikle bu proteinin işlevi
bozulmuş bir biçimini üretiyor. Mevcut SMN2 hedefli tedaviler, bu bozukluğu
düzelterek vücudun motor nöronları hayatta tutacak kadar protein üretmesini
sağlıyor.
Bu tedaviler birçok hastada sonuçları önemli ölçüde
iyileştirse de hastalığı daha ileri düzeyde olan kişilerde bağımsız hareket
etme ve yürüme gibi motor becerilerde ciddi kısıtlılıklar devam edebiliyor.
Bu durum, doğrudan kas kaybını hedefleyen tedavilere duyulan
ihtiyacı ortaya koyuyor.
Klinik çalışmada 188
hasta değerlendirildi
Isembyld'ın etkinliği ve güvenliliği, 52 hafta süren
randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir klinik çalışmada değerlendirildi.
Çalışmaya, bağımsız hareket edemeyen veya yürüyemeyen, 2-21
yaş aralığında toplam 188 SMA hastası dahil edildi.
Katılımcıların tamamı halihazırda onaylı bir SMN2 hedefli
tedavi alıyordu.
Hastalar rastgele üç gruba ayrıldı. Gruplara dört haftada
bir intravenöz infüzyon yoluyla 10 mg/kg Isembyld, 20 mg/kg Isembyld veya
plasebo yaklaşık bir yıl boyunca uygulandı.
Çalışmanın birincil analizi, 2-12 yaş aralığındaki 156 hasta
üzerinde gerçekleştirildi.
Motor fonksiyonlarda
anlamlı iyileşme görüldü
Araştırmada motor becerilerdeki değişim, standart bir
değerlendirme yöntemi olan Hammersmith Genişletilmiş Fonksiyonel Motor Ölçeği
(HFMSE) kullanılarak ölçüldü.
Bir yıllık takip sonunda, 2-12 yaş grubunda 10 mg/kg
Isembyld alan hastaların motor fonksiyonlarında iyileşme görülürken, plasebo
grubunda gerileme kaydedildi. İki grup arasında anlamlı bir fark saptandı.
Isembyld kullanan hastaların yüzde 34,2'sinde klinik açıdan
anlamlı motor fonksiyon iyileşmesi görülürken, plasebo grubunda bu oran yüzde
13,5 oldu.
Böylece tedavi grubundaki hastaların klinik açıdan anlamlı
iyileşme gösterme olasılığı, plasebo grubundakilerin iki katından fazla
bulundu.
Kırık riskinde artış
gözlendi
FDA, Isembyld tedavisi sırasında en sık görülen advers
reaksiyonları üst solunum yolu enfeksiyonları, kusma, öksürük, diğer viral
enfeksiyonlar, baş ağrısı, gastroenterit ve farenjit (boğaz ağrısı) olarak
sıraladı.
Isembyld kullanan hastalarda ciddi kırıklar dahil olmak
üzere kırık riskinde artış gözlendi.
Ayrıca ilacın fetüse zarar verebileceği ve üreme
fonksiyonlarını etkileyebileceği belirtildi.
Kaynak: Medimagazin
